Eddig nem ismert, új perspektívák nyíltak az orvostudományban a biológiai gyógyszerek alkalmazásának köszönhetően: a biologikumoknak is nevezett készítmények sajátossága, hogy a kémiailag szintetizált készítményekkel ellentétben ezeket élő szervezetben állítják elő. Mesterségesen átprogramoznak bizonyos sejteket, hogy ezzel speciális fehérjék előállítására serkentsék őket, majd néhány bonyolult lépést követően az előállított fehérjékből gyógyszerkészítmény készül. Jelenleg kb. 350 millió embert kezelnek világszerte ilyen készítményekkel, a biológiai gyógyszerek új reményt adhatnak például a sokízületi gyulladásban, a pikkelysömörben, a sclerosis multiplexben, a rákban, a Crohn-betegségben, a cukorbetegségben és a májgyulladásban szenvedő betegek számára.
Bár számos biztató eredmény köthető a biologikumokhoz, felhasználásukat egyelőre korlátozza a bonyolult előállításukból is fakadó, magas áruk. Egy havi kezelés ára százezer vagy millió forintos nagyságrendű is lehet; a kezeléseket a hazai társadalombiztosítás többnyire fedezi, ám a betegek szigorú feltételeknek kell, hogy megfeleljenek és általában csak kijelölt centrumok alkalmazhatják a kezelést. Az is előfordul, különösen az újonnan engedélyezett terápiák esetén, hogy a betegek csak egyedi méltányossági kérelem és egyedi elbírálás alapján férhetnek hozzájuk.
Ezt a hozzáférési problémát orvosolhatják a biohasonló gyógyszerek, amik egyfajta másolatai az eredeti készítményeknek. Amikor egy eredeti biológiai készítmény szabadalmi oltalma lejár, más gyógyszergyárak előtt is megnyílik az út, hogy elkészítsék a saját "másolataikat". Számukra már biztosítottak az előtanulmányok, az eredeti készítménnyel kapcsolatos hatásossági és biztonságossági adatok, emiatt számos vizsgálati fázist nem szükséges elvégezniük, melynek következtében a biohasonló készítményüket az eredetinél jóval kisebb összegből is elő tudják állítani. A biohasonló készítmények így szélesebb körben biztosíthatnak terápiás lehetőségeket.
A biologikumok tökéletes másolata nem hozható létre
Ugyanakkor azt is meg kell említeni, hogy tekintettel a biológiai molekulák biológiai viselkedésére (immunválaszt válthatnak ki), és arra, hogy a biohasonlók nem teljesen azonosak az originátor készítménnyel, az eredeti és biohasonló készítmények felcserélhetősége - bár anyagi szempontból jó megoldásnak tűnik - klinikai szempontból kérdéseket vethet fel, melyek további tisztázásra várnak.
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
Az eredeti és a hasonló biológiai gyógyszerek előállítása azonban korántsem olyan egyszerű feladat, mint a kismolekulájú gyógyszereké, melynek oka, hogy a fehérjék szerkezeti jellemzőit számos tényező befolyásolhatja. Mind az eljárás folyamata, mind a tárolás vagy a szállítás módja jelentősen befolyásolja a fehérjemolekula szerkezetét és ez hatással lehet a végtermékre, annak hatásosságára és biztonságosságára.
A biologikumok szigorúan ellenőrzött, gondosan szabályozott körülmények között készülnek, a bonyolult műveletsor és a fehérjemolekula bizonyos mértékű változékonysága miatt azonban a termék 100 százalékos reprodukálása nem lehetséges. Ezen fejlett technológiával előállított gyógyszerekre illik a megállapítás, hogy az "eljárás maga a termék". Előfordulhat, hogy gazdasági okokból, kapacitásbővítési vagy termékfejlesztési indíttatásból a gyógyszergyártó vállalatok megváltoztatják a gyártási folyamatot. Az így keletkezett terméket gondos analitikai vizsgálatoknak kell alávetni annak megállapítására, hogy a változtatás milyen hatással van a termék szerkezetére, fizikai és kémia tulajdonságaira.
Amennyiben ez a változtatás nem befolyásolja jelentősen a fehérjemolekula tulajdonságait, nem szükséges új klinikai vizsgálatokat végezni, de előfordulhat, hogy olyan mértékben módosul a fehérjemolekula tulajdonsága, ami miatt a hatóság véleménye alapján újabb klinikai vizsgálatokat kell végezni a termékkel - mondta John Milne, az Írországban működő National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT) képzési igazgatója.
A szakember szerint bizonyos, minimálisnak mondható szerkezeti eltérés a terápia szempontjából gyakorlatilag irreleváns, gyakori dilemma így a gyógyszergyártó vállalatok számára, hogy mennyire kell a biohasonlóknak valóban hasonlónak lenniük ahhoz, hogy a kellő hatást fejtsék ki a szervezetre? Ennek a hasonlóságnak a mértékét a gyógyszerengedélyezési hatóságok egyértelműen meghatározzák és a biohasonló készítményeket szigorú kritériumok alapján értékelik, s hozzák meg a döntést arról, hogy egy készítmény valóban megfelel-e a biohasonlóság kritériumainak. A biohasonló gyógyszerek csak a hatósági értékelést és engedélyezést követően kerülhetnek az adott országok piacaira és rutin klinikai körülmények közötti felhasználásra. A biohasonló gyógyszerek törzskönyvezéséről az Európai Unión belül az Európai Gyógyszerügynökség felel, míg az USA-ban az Egyesült Államok Gyógyszer- és Élelmiszerügyi Hivatala felelős a szabályozás kialakításáért és a biohasonló készítmények jóváhagyásáért.
A gyártóknak az európai engedélyezési folyamat során igen szigorú, többlépcsős eljárásban kell bizonyítaniuk, hogy a biohasonló gyógyszerük biztonságosság és hatásosság tekintetében nem tér el a referenciagyógyszertől.
Ugyanakkor az engedélyeztetési folyamatot követően elméletileg előfordulhat az is, hogy a biohasonló termék "konvergál", azaz az engedélyezési állapotához képest jobban hasonlít az eredeti készítményre. Ez fordítva is igaz lehet: mivel mind az eredeti, mind a biohasonló készítmény a maga külön útján "fejlődik" tovább az évek alatt, egymástól egyre jobban különbözhetnek is az idő elmúltával. Alkalmazásuk így körültekintéssel és folyamatos hatásossági és biztonságossági monitorozással kell, hogy együtt járjon - emelte ki John Milne.
Hazánkban a támogatott gyógyszerkör csupán 5-6 százaléka biotechnológiai eredetű, biohasonlók tekintetében bizonyos növekedési hormonok, eritropoetinek és kolóniastimulálók csoportjai valamint az infliximab biohasonlója is támogatással érhető el.
Ez is érdekelhet
<strong>Felhasznált irodalom:</strong>
Legjobban: