Az orvosok szerint kereken hatezer olyan ritka betegésg létezik, amelyekre a gyógyszerek fejlesztése drága, bonyolult, vagyis egyáltalán nem ösztönzi a gyártókat. Csak Németországban négymillió ember szenved ritka betegségben. Szakértők arra számítanak, hogy a politika és a kutatás új irányai révén ügyükben változik a helyzet, és új terápiákat vezetnek be. Ehhez persze a gyártók jóakaratára is szükség van, ugyanis az új hatóanyagok kifejlesztése, tesztelése és engedélyeztetése csak minimális hasznot ígér.
A jelek szerint léteznek ugyanakkor elegáns megoldások is, amire Ardeschir Ghofrani és munkatársai adtak példát. A tüdőtúlnyomás ritka betegség, amelynek esetében a tüdőben emelkedik a vérnyomás, ami túlterheli a szívet. A betegek keringési zavarokról és kimerültségről panaszkodnak. Az eddigi tapasztalatok szerint a betegség diagnosztizálása után az átlagos várható élettartam nem haladja meg a három évet.
A giesseni tudósoknak szokatlan, szinte zseniálisnak mondható ötlete támadt: eszükbe jutott, hogy a hegymászók a magasban a levegő alacsony oxigéntartalma miatt hasonló szimptómáktól szenvednek, mint a tüdőtúlnyomásos páciensek. Így aztán a kutatók a különböző hatóanyagokat a hegymászókon próbálták ki. Ennek az volt az előnye, hogy nem veszélyeztették a betegeket a lehetséges mellékhatásokkal, mégis megvizsgálhatták, hogy a szerek hatásosak-e. A tudósok a sildenafil nevű hatóanyaggal sikert értek el.
Az anyag egy másik gyógyszer esetében már bizonyított, ugyanis ez a potencianövelő tabletta, a Viagra alkotóeleme. A sildenafil tágítja az ereket, s ezt például amit a bicikliversenyzők is kihasználják, és Viagrával doppingolnak. A szer ugyanis nem tiltott, de növeli a teljesítőképességet.
Ez is érdekelhet
A giesseni tapasztalatokból Relatio néven lett új gyógyszer, amelyben a Viagrához képest kevesebb hatóanyag van. Az Európai Unió 2000-ben fogadott el irányelveket a ritka betegségekről, illetve gyógyszereikről, amelyeket "Orphan Drug"-nak neveznek. A rendelkezés tíz éves kizárólagosságot biztosít a fejlesztőknek egy adott gyógyszer esetében, ami a jelek szerint már vonzóvá teheti a kisebb cégek számára is a fejlesztést, olvasható a Die Welt című lap online változatában.
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
Legjobban: