Egy új, az izomleépüléssel járó betegségek kezelésére használatos gyógyszer, a Debio 025 legalább annyira hatékony, mint a jelenleg használatos gyógyszerek, de nem jár nemkívánatos immunszuppresszív hatással.
A Bethlem-myopathiát és az Ullrich-féle kongenitális izomdisztrófiát általában már születéskor diagnosztizálják, és egyre súlyosbodó izomgyengeséggel járnak. A páciensek gyakran küszködnek légzési elégtelenséggel, ami szövődményes tüdőfertőzésekhez vezethet.
Bár a ciklosporin A (CsA) kezelés egyes esetekben jótékony hatású, hosszú távon előnytelen lehet, mivel kölcsönhatásba lép egy fontos immunszabályozó molekulával, a calcineurinnal. "A hosszú távú CsA-kezelés veszélyes, hiszen elnyomja az immunrendszert, ezáltal a páciensek még fogékonyabbak lesznek az életveszélyes tüdőfertőzésekre" - mondja Paolo Bernardi, az olasz kutatócsoport vezetője. "Az eredményeink arra utalnak, hogy a Debio 025 biztonságosabb alternatívát jelent."
A kutatás során izomsorvadásban szenvedő egereket kezeltek a szerrel. A CsA-val készült vizsgálatokhoz képest már 5 nap után kevesebb rendellenes izomrostot találtak, és kimutatták, hogy a Debio 025 nem hatott a calcineurinra.
"Ez a szer nem hat az immunrendszerre, ezért hosszú távon is adható a fertőzés kockázatának növekedése nélkül. Így gyermekeket is kezelni lehet és várhatóan lassítható lesz náluk a betegség előrehaladása"- mondta Bernardi.
Legjobban: