A Neuroscience folyóiratban megjelent tanulmányban a Wisconsini Egyetem tudósai arra jutottak, hogy ha megnövelik egy Nrf2 nevű fehérje szintjét, a Lou Gehrig-betegségben szenvedők túlélése javul, illetve a betegség kezdete kitolódik. "A kísérlet során azonosíthattunk egy nagyon fontos gyógyszercélpontot, amelynek drámai hatásai lehetnek... a jövőben" - mondta el Jeffrey Johnson, a csapat egyik vezetője az AFP-nek. "Az aktivált Nrf2 más olyan fehérjék százait szabályozza, amelyek megvédik a sejteket az oxidatív stressztől, ez összefüggésben áll a neurodegeneratív betegségek progressziójával."
Jelenleg zajló kísérletekben ugyanezt a rendszert vizsgálják Parkinson-kórban, Alzheimer-kórban és Huntington-kórban szenvedő betegeken és "az eredmények nagyon kecsegtetőek", állítja Johnson. A Lou Gehrig-betegség, avagy az amiotrófiás laterákszklerózis (ALS) fokozatosan elpusztítja a gerincvelő, az agytörzs és a mozgásért felelős agykéregrész mozgató neuronjait, így az agy nem tudja elindítani és szabályozni az izommozgásokat és gyakran teljes bénulás alakul ki.
Egy kísérletsorozatban a Wisconsini Egyetem kutatói olyan transzgénikus egereket hoztak létre, amelynek astrocytái túl sok Nrf2-t termeltek. Az astrocyták a központi idegrendszerben találhatók és a mozgató neuronok "stresszére" válaszolnak. A kutatók azt feltételezték, hogy az astrocytákban a megnövekedett Nrf2 szint esetleg megvédi az idegsejteket krónikus károsodás esetén, mint például azzal a génnel szemben, amely az ALS-ért felelős.
Amikor keresztezték a sok Nrf2-t termelő transzgénikus egereket olyan géneket hordozó egerekkel, amelyek emberben ALS-t okoznak, a betegség kezdete körülbelül 17 nappal kitolódott és az egerek 21 nappal tovább éltek annál a 120 napnál, ameddig az ALS-ben szenvedő egerek élnek. "Ez jelentős különbség, hiszen 20 százalékkal hosszabbodik meg az életük" - magyarázta Johnson. "Vegyünk például egy 50 éves beteget - ha 20 százalékkal meghosszabbítjuk az életét, 60 éves korig él."
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
Az ezt követő vizsgálatokban a csapat kimutatta, hogy az ALS során elpusztuló ideg-izom kapcsolatok sokkal tovább maradnak együtt, így az izmok aktívak maradnak és lassul a sorvadás. Az előző kísérletek során Marcelo Vargas, a csapat vezetője egészséges, fiatal mozgató neuronokat rétegezett ALS-es egerek astrocytáira és azt tapasztalták, hogy a mozgató neuronok 40 százaléka elpusztult.
A wisconsini kutatók által végzett kísérletekben egészséges mozgató neuronokat helyeztek azokra az egerekre, amelyek sok Nrf2-t termeltek és ALS-esek voltak, itt a mérgező hatás teljesen visszafejlődött. "Különösen érdekes az, hogy a mutáns gén továbbra is jelen van az astrocytákban, de ha hozzáadjuk az Nrf2-t, ez semlegesíti a mutáns gént. Ez megóvja az idegsejteket" - fejtette ki Johnson. "Ha létre tudunk hozni olyan gyógyszereket, amelyek magas Nrf2 szintet érnek el, kezünkben lesz egy nagyon hatásos terápiás eszköz a neurodegeneratív betegségek ellen."
A tudósok közel 30 olyan molekulát azonosítottak, amelyek aktiválják az Nrf2 rendszert. "A két kérdés az: lesznek-e mellékhatások és átjut-e a vér-agy gáton? Utóbbi sok betegség gyógyszerénél gondot jelent, mivel nem jutnak be az agyba" - mondta el Johnson. Egy vagy több molekula öt-nyolc év múlva juthat el a klinikai kipróbálásig, vagy korábban, "amennyiben a következő három év valamennyi kísérlete sikerrel zárul".
A kutatást az ALS Szövetség, a Robert Packard ALS Kutatóközpont, a Johns Hopkins Egyetem és a Nemzeti Egészségügyi Intézet támogatta.
Ez is érdekelhet
Forrás:
Medipress hírszolgálat
Legjobban: