Az ókori népek bővelkedtek gyógyhatású (vagy annak hitt) szerekben. Például az ókori Kína orvosai sok növényi, állati és ásványi anyagot használtak gyógyszerként. Fájdalomcsillapítóként alkalmazták a mandragórát, ópiumot, hasist, még műtéteket is végeztek az elkábított betegeken. Írásos beszámolók maradtak fenn a Kr. u. 10-12. századból a védhimlőoltás módjáról: himlőhólyag-váladékkal oltották be az egészséges embert, aki így enyhébb lefolyású himlőben megbetegedett ugyan, de egész életére ellenállóvá vált a himlővel szemben.
Az ókori orvostudomány a középkorban tovább fejlődött, számottevően az arab kalifátusok területén. A kémia iránti fokozott érdeklődésnek köszönhetően az ókori gyógyszerkincset több száz új gyógyszerféleséggel gyarapították. Európában ez idő alatt jóval szegényesebb volt a gyógyszerként használatos szerek kínálata, az alkímia nem annyira az orvoslás fejlődését, mint inkább az aranycsinálást és a mérgek előállítását szorgalmazta.
Magyarországon a 16-17. században alig volt orvos, a betegeket vándor borbélyok látták el, a főúri családoknál gyógyfüvekkel gyógyító javasasszonyok dolgoztak. Egy 1720-as adóösszeírás szerint hazánkban összesen 19 gyógyszertár létezett abban az időben.
Valódi gyógyszerek
A legtöbb szert tüneti kezelésre, a betegségek bizonyos jelei (fájdalom, láz) ellen használták, anélkül, hogy magát az okot gyógyították volna. A valóban gyógyító szerek használata az emberiség történetéhez képest igen rövid időre nyúlik vissza. Ahhoz, hogy a kezelés tudományossá váljon, előbb az kellett, hogy maga az orvostudomány is azzá legyen. A 19. század tudósai és orvosai igyekeztek pontosan megérteni a szervek működését és az azokat megtámadó betegségeket. Azonban a betegség okának megismerése nem jelenti azonnal a kezelés feltalálását is. Például a fertőzések okai Pasteur kutatásai nyomán váltak ismertté, az első antibiotikumok megjelenésére mégis a 20. század közepéig kellett várni.
Robbanás a gyógyszerkutatásban
Az 1930-as évek előtt az orvosok azt állították, hogy csak négy hatásos orvosság létezik: a szalicilsav (az aszpirin rokonvegyülete) a kinin, a morfium és a digitálisz (a vörös gyűszűvirág kivonata, mely a szívösszehúzódások ritmusát szabályozza).
Domagk német gyógyszervegyész a 30-as évek elején fedezte fel a szulfonamidokat. Ezzel gyógyíthatóvá vált az addig gyermekek közt pusztító Meningococcus okozta agyhártyagyulladás .
A háború miatt szükségessé vált a gennyesedést okozó kórokozók elleni hatásosabb módszer, ezért az angol Fleming újból hozzáfogott 1928-as penicillinnel kapcsolatos kísérleteihez. A penicillin előállítása Florey és Chain nevéhez fűződik. A szert 1942-ben próbálták ki, és egy csapásra meghódította a piacot. Ugyanekkor tűntek fel az első tuberkulózis ellenes szerek, a Strep-tomycin és az Izonicid.
Azóta a kutatások gyors fejlődése betegségek tucatjai ellen több ezer hatásos vegyület megjelenését tette lehetővé.
Mi a gyógyszer?
A gyógyszer olyan kémiai anyag vagy biológiai termék, ami képes módosítani a test szerveinek működését vagy befolyásolja egy betegség kialakulását. E meghatározás szerint az oltóanyagok (a beteg védekező rendszerét befolyásolják), a kábítószerek (a tudati állapotot, az érzékeket és az érzelmeket befolyásolják) és a xantin-szerkezetű vegyületek, mint például a koffein (keringést serkentő és vízhajtó hatás) egyaránt gyógyszernek tekinthetők. Más megfogalmazásban gyógyszer az, amit betegek kezelésére használnak, de ez a leírás némi pontosításra szorul. A diagnosztikában használatos bizonyos anyagok (pl. a röntgenvizsgálatoknál a kontrasztanyagok stb.) képesek befolyásolni a szervezet működését. Ezeket is a gyógyszerek közé sorolják, holott nincs igazi gyógyító hatásuk. A gyógyszerek csoportjába tartoznak a hiánypótlásra mesterségesen előállított hormonok (pl. az inzulin vagy a pajzsmirigyhormonok) és a nem kifejezetten gyógyító célra felhasznált anyagok (pl. a fogamzásgátlásban használatos ösztrogének és gesztagének) is.