Az áttörés pedig nem más, mint annak felismerése, hogy nem a tumort kell helyileg elpusztítani, hanem a sejtburjánzásért felelős gént kell megtalálni és blokkolni. A bő tíz évvel ezelőtt az emberi genom megfejtése óta robbanásszerűen megindult génkutatások eredménye az, hogy ma már a daganatok döntő többségében kimutatható a meghibásodott gén, sőt, ilyen laboratórium itt Magyarországon is megtalálható, és egy-egy gén esetében már OEP-finanszírozottan is hozzáférhető. S ha megvan a hibás gén, akkor a speciálisan azt célzó vegyületeket is könnyebb kifejleszteni, amiből a klinikai tesztelések után gyógyszer lehet.
Világszerte kutatók, orvosok, onkológusok tízezrei, mint megannyi „genommérnök” dolgozik azon, hogy minél könnyebben kimutatható legyen egy génszakaszból az összes, daganatot okozó hibás gén; vegyészek, kémikusok, gyógyszergyárak pedig azon fáradoznak, hogy ezekre a génmutációkra megtalálják a megfelelő hatóanyagot, innovatív gyógyszert. De vajon mikor lesz a tudományuk az onkológiai rendeléseken napi rutin? Mikorra várható az, hogy kemó helyett elég lesz napi két tablettával kezelni a daganatot?
Jelenleg az a legizgalmasabb kérdés, hogy ha ismerjük a beteg gént, akkor találunk-e olyan gyógyszert vagy gyógyszerkombinációt, amely tényleg elpusztítja a daganatot – hangsúlyozza a lássuk az összes génhibát, s hogy a másfélmilliónyi mutációra képes daganatsejtet meggátoljuk abban, hogy a kezelés alatt rezisztenssé váljon - magyarán, hogy mattot adhassunk a daganatnak”- teszi hozzá.
Miért kell személyre szabottan kezelni a daganatokat?
Az Egyesült Államokból hazatért kutató a daganatok célzott kezelésének összetettségét jól szemlélteti az alábbi „genetikai matematikával”:
− A tudomány mai állása szerint 500 olyan génről tudunk, amelyben a daganatok kialakulását okozó génhiba kialakulhat, ebből 138 génről tudjuk biztosan, hogy közvetlenül a daganatsejtek osztódásáért felelős, ezek közül 58 génhiba a leggyakoribb: a daganatok 75 százalékának kialakulásánál tetten érhető. Ezért a mi központunk leggyakrabban ezt az 58 gént vizsgálja. Azt is tudjuk, hogy az 500 lehetséges génből összesen és maximum 8 gén hibája okozhat daganatot, ez azt jelenti, hogy valakinél egy gén meghibásodása elég, valakinél nyolcnak kell elhangolódnia ahhoz, hogy a tumor kialakuljon. Mondhatjuk, hogy „csak” ezt a nyolcat kell kimutatni a lehetséges 500-ból, ám a kombinációk száma több ezer lehet, ami megmagyarázza, miért kell személyre szabottan kezelni a daganatokat.
Nemsokára polcon lesz az összes hatóanyag
Az orvos-kutató tapasztalatai szerint az esetek csupán 20-25 százalékában okozza egy génhiba a daganatot, a minták felénél több mint egy génmutációt mutattak ki, míg egyelőre csak a betegek 10-20%-ánál tudták az összes hibás gént megtámadni gyógyszerekkel. Jó hír azonban, hogy jelenleg már kb. 30 célzott gyógyszer van forgalomban szerte a világon, – ezek közül 14-et az OEP is támogat – s további 200-at klinikailag tesztelnek, tehát az 58 leggyakoribb génhibára potenciálisan 230 hatóanyaggal lehet „lőni”.
„Az esetek 80%-ában – és ez nagyon biztató szám – azonosítható olyan hatóanyag, amely hatással lehet legalább egy a daganatban kimutatott hibás génre” – magyarázza Dr. Peták István. Elmondása szerint negyedévente kerülnek forgalomba új gyógyszerek; egy kis idő múlva ugyanúgy ott lesz a polcunkon az összes génhibára és rezisztens mutációra ható vegyület, ahogyan ma például a tüdőgyulladásra az antibiotikumok. A nehézséget inkább a gyógyszerek beszerezhetőségében és azok árában látja.
Célzott terápiával a tb is spórolna
−Ezek az okosgyógyszerek nagyon költségesek, ugyanakkor, ahogy a daganat elpusztításának kutatásához, úgy a gyógyszerek finanszírozásához is szükséges a szemléletváltás. Szerencsére egyre elfogadottabb az eredmény alapú finanszírozás, valamint a biztosítók és a gyógyszergyártók is egyre inkább igénybe veszik a molekuláris diagnosztika lehetőségeit, hogy a felesleges, hatástalan kezelések számát csökkentsék – mondja a kutató.
Éppen ezért az innovatív gyógyszergyártókkal együtt mint harmadik fél szorgalmazzák, hogy az OEP ne vesse el teljesen az új gyógyszereket ha azok nem elég költséghatékonyak, hanem legalább azoknak a betegeknek finanszírozza, akiknél a molekuláris diagnosztikával kimutathatók a releváns génhibák, és egyértelműen látható, hogy számukra adott gyógyszer a leghatékonyabb. Ezzel a hozzáállással a tb is spórol, hiszen nem fizet drága és hatástalan kezelésekért, gyógyszerekért, csak azokért, amelyek valóban hatnak.
Felválthatja a kemót
Világszerte egyre gyakrabban használnak célzott kezeléseket, de jelenleg még a kemoterápia is fontos részét képezi a terápiás stratégiának, hiszen egyes daganattípusoknál nagyon hatásos. Ilyen esetekben csak fokozatosan térnek át a kezeléseknél az új hatóanyagokra illetve a klinikai tesztelés alatt álló gyógyszerekre. A gyakorlatban ez azt jelenti, hogy első, második vagy akár harmadik vonalban is kemoterápiát kell kapjon a beteg, mielőtt célzott kezelésre, vagy célzott kezelést tesztelő vizsgálatba kerülhet. De már van olyan daganattípus is − például tüdőrák−, ahol első választás is lehet célzott kezelés bizonyos génhiba esetén.
− Mi azért dolgozunk, hogy minden olyan diagnosztikai lehetőség elérhető legyen Magyarországon, ami az Egyesült Államokban is, ezáltal rendelkezésre álljon a kezelőorvos számára minden információ a célzott kezelési lehetőségekről. Ebből a célból egy nemzetközi hálózatot hoztunk létre nyolc ország vezető onkológiai központjával, hogy az éppen zajló hatóanyagfejlesztésekről is tudjunk. Jól látható az a trend, hogy a tudományos szemléletváltásnak köszönhetően egyre kevesebb a kemoterápia-, és egyre több a célzott daganatterápiás kutatás. Ezért a jövőben várható, hogy egyre inkább a molekuláris diagnosztikán alapuló célzott gyógyszerek terjednek el. – összegez Dr. Peták István.
