Mint azt korábban megírtuk , a másfél éves bükkösdi kisfiú a gerincvelői izomsorvadás legsúlyosabb formájában, az SMA 1-es típusában szenved. A remények szerint állapotában jelentős javulást hozhatna egy génterápiás, biotechnológiai úton előállított gyógyszer, a Zolgensma. A készítmény ugyanakkor a legdrágább gyógyszer ma a világon, ára átszámítva 700 millió forint. Végül közösségi adakozásból össze is gyűlt ez az összeg , mondhatjuk, hogy az egész ország összefogott Zentéért. Csakhogy innen még nem vezet egyenes út a kezelés megkezdéséhez.
A Zolgensmát ugyanis egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezték, Európában még nem - mutatott rá a Népszavának nyilatkozva Molnár Márk Péter orvos-közgazdász. A szakember kifejtette, ilyen esetekben csak akkor alkalmazható egy készítmény, ha az adott betegségre nincs más elérhető terápia, a készítmény kockázatai nem erősebbek, mint a várható haszon, valamint a kezelést végző orvos úgy ítéli meg, hogy az adott gyógyszer jelenti az egyetlen lehetőséget. E kritériumok teljesülése esetén kérhető az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézettől (OGYÉI) az úgynevezett indikáción túli gyógyszerrendelés.
Az OGYÉI a kockázatok és a várható eredmény, valamint a lehetséges alternatívák ismeretében dönt arról, beleegyezik-e abba, hogy egy Európában nem engedélyezett szerhez hozzájusson a beteg. Jelen esetben ez azért kétséges, mert a Zolgensmának van alternatívája, a Spinraza nevű szer, amelyet Zente jelenleg is kap betegségére. Előfordulhat tehát, hogy az OGYÉI nem adja meg az engedélyt. Amennyiben így történik, úgy Zente csakis az Egyesült Államokban kaphatja meg a kezelést, ami viszont további jelentős költségeket jelentene a család számára a 700 millió forinton felül. Ahhoz, hogy a hatóság megadja az engedélyt, a gyógyszer beadásával járó felelősség jelentős részét is magára kell vállalnia a kérvényt megíró orvossal együtt.
Ez is érdekelhet
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
