Egy idős helyi lakos szemfenekébe fecskendezték be a szintetikus gént az Oxfordi Egyetem tudósai, hogy megakadályozzák a további retinasejtek elhalását. Ez az első eljárás, amely az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) genetikai okát gyógyítja. A műtétet helyi érzéstelenítésben hajtotta végre Robert MacLaren szemész az Oxfordi Egyetem szemklinikáján. "Hatalmas áttörést jelentene a szemészet tudományában, ha az időben adott genetikai terápiával megóvhatnánk azoknak a látását, akik másképp megvakulhatnának" - mutatott rá a szakember.
Hogyan segít az új terápia?
A makula vagy sárgafolt a retina éleslátásért felelős része, időskori sorvadása a retinasejtek elhalását jelenti. Az öregedéssel növekszik az AMD kialakulásának kockázata. A betegség nagyjából 600 ezer embert sújt az Egyesült Királyságban, többségüknek erősen károsodott a látása. A legtöbb betegnek - így a mostani klinikai tesztben részt vevő 10 páciensnek is - úgynevezett száraz AMD-je van, amely fokozatos, akár évekig is eltartó látásromlással jár. Ezzel szemben a nedves AMD gyorsan alakul ki, ha azonban időben észlelik, meg lehet gyógyítani.
Egyes emberek öregedésekor a gének számlájára írható, hogy a szem természetes védekezőmechanizmusai tévedésből elkezdik elpusztítani a retina sejtjeit - ez vezet a látásromláshoz. Az új génterápia során szintetikus gént tartalmazó, ártalmatlan vírust fecskendeztek a szemfenékbe. A vírus "megfertőzte" a retinasejteket, így bejuttatta a jó gént. Ez lehetővé tette a sejtpusztulást megállító fehérje termelését, a makula pedig nem sorvadt tovább.
Az oxfordi klinikai tesztek során először az eljárás biztonságáról bizonyosodnak meg olyan résztvevőkkel, akiknek már romlott valamennyit a látása. Ha a tesztek sikerrel járnak, olyan betegeket is kezelnek majd, akiknek még jó a látása, de már diagnosztizálták náluk az AMD-t.
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
