Az amerikai kutatók ellenségből "baráttá" változtatták a szerzett immunhiányos tünetegyüttest, az AIDS-et okozó HIV-vírust . A vírust úgy módosították, hogy ne legyen képes betegséget okozni, majd gyerekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből. Ezzel a szokatlan módszerrel már nyolc kisgyermeket gyógyítottak ki a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból (SCID).
Hogyan gyógyíthat a HIV?
A kutatás alanyai olyan 2 és 14 hónap közötti gyerekek voltak, akik gyengén vagy egyáltalán nem működő immunrendszerrel születtek. A gyermekek az IL2RG génben lévő mutációk okozta X-SCID rendellenességben szenvedtek, és nincs genetikailag összeillő testvérük - áll az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézet közleményében.
A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus. Azoknak a gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, teljesen steril körülmények között kell élniük. A kezeletlen betegség miatt, a fertőzések nyomán kétéves korukig meghalnak. Ha viszont időben felismerik náluk a betegséget, illetve van megfelelő donor, csontvelő-átültetéssel gyógyítható az állapot.
Formabontó génterápia
Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a babáktól születésük után csontvelőt vettek és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben. A defektust kijavító "hibátlan gént" a HIV egy módosított vírusába juttatták be. A gyermekeket a terápia után egy hónappal elbocsátották a kórházból.
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
Ez is érdekelhet
"A babák ma már totyogók, akik jól reagálnak az oltásokra és immunrendszerük az összes olyan immunsejtet előállítja, amely csak ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Teljesen normális életet élnek, felfedezik a világot" - közölte Ewelina Mamcarz, a tanulmány egyik vezető szerzője. A terápiát Brian Sorrentino orvos dolgozta ki, aki a közelmúltban meghalt.
