Dr. Jenny C. Chang és munkatársainak vizsgálata a veliparib hatásmechanizmusára fókuszált, vagyis, hogy a szer képes-e elkülöníteni a daganatos, illetve az egészséges sejteket. A vizsgálat emlőrákos betegekre terjedt ki. A BRCA nevű gén mutációja növeli a daganatképződés kockázatát (főként emlőrák és petefészekrák esetén vannak bizonyítékok), ám ez tulajdonság akár fogékonyságot is jelenthet egyes daganatellenes szerekkel szemben.
A klinikai vizsgálatban a Metodista Rákközponton kívül még 30 amerikai és európai egészségügyi ellátó intézmény is részt vett.
A veliparib a PARP nevű fehérje működését gátolja, mely a BRCA fehérjééhez kapcsolódva közreműködik a sérült DNS javításában, amennyiben ez nem lehetséges a sejthalál programjának beindításában - ezzel megőrizve a sejtek egészséges állapotát. A BRCA és a PARP azonban kivédheti a daganatsejteket érintő kemo- és sugárterápia károsító hatását is, így hátráltatva a kezelést. Így merült fel a veliparib hagyományos kemoterápiás szerekkel szembeni alkalmazása.
A munkacsoport megállapította, hogy a BRCA-mutációt hordozók esetén a PARP működése függetlenné válik a BRCA-tól, ily módon a PARP-gátló szerek csupán a rákos sejteket pusztítják.
Legjobban: