Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

40 felett erre figyeljenek a nők és a férfiak

Olvasd el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Melegfront
Maximum: +3 °C
Minimum: -3 °C

Általában erősen felhős vagy borult idő várható, majd a déli óráktól északnyugat felől vékonyodik, szakadozik, csökken a felhőzet, de a keleti megyékben akár estig felhős maradhat az ég. Délelőttig a csapadékzóna az ország nagyobb részén áthalad, addig az északi országrészben akár vastagabb vizes, tapadó hóra, dél felé haladva egyre inkább havas esőre, esőre lehet számítani. Délután már csak a déli és keleti megyékben valószínű gyenge intenzitású - legfeljebb vegyes, estétől akár szilárd halmazállapotú - csapadék. Az északnyugati szél főként hazánk délnyugati felén megerősödik, Sopron és a Bakony környékén akár viharos lökések is előfordulhatnak. A legmagasabb nappali hőmérséklet 0 és +6 fok között alakul. Késő estére -5 és +2 fok közé hűl le a levegő. Úgy tűnik, a keddi nap számos időjárási jelenséget felvonultat. Lesz napsütés, havas eső, széllökések és zápor is.