Idén áprilistól a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) soron kívüli döntése értelmében összesen hét SMA-beteg gyermek kaphat ingyenes génterápiás kezelést. Pénteken megtörtént a negyedik, társadalombiztosítás által finanszírozott Zolgensma génterápiás kezelés a Bethesda Gyermekkórházban - olvasható az intézmény közleményében . Az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.
A Bethesda Gyermekkórházban 2019. október 29-én alkalmazták első alkalommal a Zolgensma terápiát. Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. A gyógyszer hatékonyságát befolyásolja, hogy az érintettek milyen állapotban kapják meg a készítményt, de minden eddig kezelt gyermeknél mutatkozott valamilyen mértékű fejlődés. Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen a gyerekek megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, három gyermek pedig már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is.
Ez is érdekelhet
"Magyarország SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta" - írta a Bethesda Gyermekkórház. A spinális izomatrófia , avagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek fokozatos elvesztéséhez vezet.
Lehet, hogy refluxod van? Ez a 7 kérdés segít tisztázni a panaszaid okát
Legjobban:
Legrosszabbul: