Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (FDA) augusztus végén és október közepén egymás után két olyan terápiát is engedélyezett, amelynek során génmódosított fehérvérsejtekkel kezelik a rák bizonyos típusait. A kezelés azonban kockázatos és nagyon drága: az ár százmillió forintról indul - írta a 24.hu . Augusztus elején az első európai kérelmet is beadták egy hasonló kezelés engedélyezésére, amelyről jövő évben dönthet az Európai Gyógyszerügynökség (EMA).
A saját védekezőrendszer végez a tumorral
Hagyományosan műtéttel, sugárkezeléssel és kemoterápiával kezelik a daganatos betegségeket, amelyek során a tumort és a rákos sejteket igyekeznek célba venni, és minél nagyobb számban elpusztítani. A különböző ráktípusok esetében ehhez más-más gyógyszerekre van szükség, és ha a kezeléssel felhagynak, fennáll a veszélye, hogy a betegség újra jelentkezik. A rákgyógyításban újnak számító immunterápiák során viszont a beteg saját védekezőrendszerét teszik képessé rá, hogy végezzen a tumorsejtekkel. A módszer nagy előnye, hogy hosszú távon hat, mivel elméletben nagyon hasonlít a védőoltások működéséhez: ha az immunrendszer megtanulja, hogyan ismerje fel és pusztítsa ki a beteg sejteket, akkor a beteg elviekben egész életében képes lesz erre, de az igen hosszú életű immunsejtek létezése alatt legalábbis biztosan - számol be róla a lap.
Az eddig engedélyezett immunonkológiai kezelések - akár az engedélyezés alatt álló terápiák többsége - az úgynevezett CAR T-sejtes terápiák közé tartoznak, melyek lényege, hogy az orvosok kivonnak a beteg véréből néhány T-limfocitát. Ezek ugyanis a sejtes immunválaszért felelős sejtek, amelyeket ezután génmódosítással olyan újfajta receptorokkal látják el, amelyek a természetben nem léteznek, de lehetővé teszik, hogy a T-sejtek felismerjék a tumorsejtek specifikus fehérjéit vagy antigénjeit. A T-sejteket laborban szaporítják, majd amikor pár százmillió már van belőlük, visszajuttatják a testbe, ahol elkezdik irtani az immunrendszer elől normális esetben elrejtőző tumorsejteket. A módosított T-sejtek 2-14 évig működőképesek maradnak, így egyszeri kezeléssel is hosszú távú védelmet biztosítanak.
Gyermekeknél alkalmazzák először
A 24.hu cikke szerint ezen génterápiákat korábban csak néhány betegen, kisebb klinikai tesztek és kísérleti kezelések keretében alkalmazták, de az engedélyezésnek köszönhetően évente több ezer embert kezelhetnek így. Az augusztusban engedélyt kapott, Kymriah nevű, a Pennsylvaniai Egyetemen által kifejlesztett terápia akut limfoid leukémia (ALL) esetén alkalmazható gyerekek, illetve fiatal felnőttek esetén.
5.-es biológiakvíz: hány veséje van egy embernek? – 10 kérdés az emberi testről
Az ALL a leggyakoribb gyermekkori daganatos betegség, és bár a diagnosztizált betegek több mint 80 százaléka sikeresen kezelhető kemoterápiával, akiknél később visszatér a kór, gyakorlatilag nem találnak hatásos gyógymódra. A CAR T-sejtes kezelés viszont ezen betegek körében is remek eredményeket hozott: a korai tesztek egyike során a kezelt 30 betegből 27 esetében eltűnt a betegség minden nyoma, a többségnél évekkel a kezelés után sem jelentkezett újra a kór. Az azóta elvégzett szélesebb körű tesztek is biztató eredményeket hoztak, amelynek köszönhetően az FDA úgy döntött, hogy eddig példátlan módon előbb engedélyeznek egy újfajta terápiát gyerekek, mint felnőttek számára.
A limfómásokon segíthet
Az októberben engedélyt kapott másik génkezelést, az amerikai Országos Rákintézet és a Kite Pharma nevéhez köthető Yescartát az előrehaladott Non-Hodgkin limfómás betegek kezelésében tudják alkalmazni. Limfómás megbetegedéseknél szintén az immunsejtekkel van probléma: a sejtek rákos verziói ugyanis felgyűlnek a nyirokcsomóban és a nyirokszervekben, és mivel nem képesek ellátni feladataikat, különféle problémákat okoznak az egész szervezetben.
A Yescarta engedélyezését megelőző kutatás során 22 kórházban 101 limfómás beteget kezeltek a módszerrel: a betegek 54%-ánál teljesen eltűntek a tumorok, 28%-uknál pedig jelentősen csökkent a daganatok mérete. Hat hónap elteltével a betegek 80%-a életben volt, nyolc hónap elteltével pedig 39%-uk továbbra is teljesen tünetmentesnek mutatkozott - számol be róla a 24.hu.
Akár jövőre elkezdődhetne Európában is
A Kite jegyzi azt a terápiát is, amelyet elsőként adtak be európai engedélyezésre: ez a kezelés szintén a Non-Hodgkin limfóma gyógyítására irányul. Ha az EMA beleegyezését adja, akár már jövőre elkezdődhetnek a kezelések. Ezek a génterápiák jelenleg elsősorban a nyirok- és a vérrendszer daganatos megbetegedéseire összpontosítanak, de nem kizárt, hogy az immunterápiás megoldások például az emlőrák vagy a vastagbélrák gyógyításában is hatásosak lehetnek.
Rendkívül drága a gyógymód
Mivel személyre szabott kezelésekről van szó, a terápia kivitelezése nem könnyű: mindkét esetben először vért vesznek a betegektől, a vérből kivont T-sejteket lefagyasztva a Novartis, illetve Kite egyik laborjába szállítják, a génmódosítás és a tenyésztés után a sejteket visszaküldik a beteget ellátó intézménynek, az orvosok pedig beadják a páciensnek. A teljes kezelés 22, illetve 17 napot vesz igénybe, és 475, illetve 373 ezer dollárba kerül, ami átszámítva 127 és 100 millió forintot jelent.
Bár ezek az összegek rendkívül magasak, akinél működik a kezelés, annál egyetlen alkalom is elég. A Novartis illetékesei elmondták, hogy akinél az első hónapban nem tapasztalható javulás, annak nem kell kifizetnie a kezelést. A leukémia kezelése hagyományos módszerekkel is igen drága: a csontvelő-átültetés 540-800 ezer dollárba is kerülhet, ami átszámítva 145-215 millió forint. A technológia fejlődésével viszont az árak várhatóan csökkenni fognak. Idővel az is elképzelhető, hogy nem lesz szükség a betegek saját sejtjeire, hanem univerzális donoroktól származó sejtekkel lehet kezelni az érintetteket, így olcsóbbá válhatnak a terápiák.
Komoly kockázatok
Ez is érdekelhet
Az árnál sokkal nagyobb probléma, hogy a kezelések komoly kockázattal járnak: gyakori mellékhatás lehet a T-sejtek kóros túlműködése miatt fellépő, citokinvihar nevű szindróma - amely hirtelen vérnyomáseséssel és veszélyesen magas lázzal jár együtt. Az immunterápia emellett a B-sejtek tömeges halálát, agyvérzést és agyi ödémát is kiválthat. A kezelés tehát kifejezetten veszélyes, de a hagyományos rákterápiák is azok. A más kezelésre nem reagáló vagy visszaeső, fiatal leukémiásoknál, illetve előrehaladott Non-Hodgkin limfómás betegeknél, akiknél engedélyezték az újfajta terápiát, viszont nincs más mód az élet meghosszabbítására - írta a lap.
