A szaruhártya szemünk legkülső, áttetsző rétege. Karbantartása a limbális gyűrűben, az íriszt határoló sötét gyűrűben tárolt őssejtek feladata. Sérülések, autoimmun vagy genetikai zavarok következtében azonban elapadhat az őssejtutánpótlás, amit limbális őssejthiánynak nevezünk. Mindez hosszabb távon a szaruhártya károsodásához, hegesedéséhez, azon keresztül pedig látásvesztéshez vezethet – írja közleményében a Nature kiadó. Az állapot kezelési lehetőségei meglehetősen limitáltak. Ha csak az egyik szemet érinti, akkor a másik szemből vett őssejtek beültetése megoldást jelenthet. Mindazonáltal ez egy invazív és bizonytalan kimenetelű beavatkozás. Ha pedig eleve mindkét szem érintett, akkor elhunyt donoroktól származó szaruhártya-transzplantáció jöhet szóba. Ilyenkor viszont fennáll a donorszerv kilökődésének kockázata.
Japán kutatók Nisida Kódzsi, az Oszakai Egyetem szemész professzora vezetésével alternatív megoldást kerestek a problémára. Egészséges donoroktól vért vettek, majd az abból nyert vérsejteket újraprogramozták egy korábbi fejlődési állapotba. Úgynevezett indukált pluripotens őssejteket (iPS) hoztak létre, amelyeket aztán egy vékony, áttetsző rétegbe rendezve szögletes alakú epiteliás sejtekké alakítottak át. (Az epitélium a szaruhártya legkülső rétege.) 2019 júniusa és 2020 novembere között két férfi és két női betegen hajtottak végre műtéti beavatkozást kétoldali limbális őssejthiány kezelése céljából. A páciensek egyik szeméről eltávolították a szaruhártya hegszövetét, helyére pedig az őssejtekből kialakított vékony epiteliás réteget ültettek be, arra aztán protektív kontaktlencsét helyezve.
Két év elteltével egyik résztvevőnél sem jelentkeztek súlyos mellékhatások, komplikációk a beavatkozás nyomán. A beültetett graftokból nem alakult ki rosszindulatú tumor – aminek veszélyével mindig számolni kell indukált pluripotens őssejtek alkalmazása esetén –, illetve nem mutatkoztak annak sem jelei, hogy az immunrendszer megtámadta volna azokat. Még úgy sem, hogy a négy betegből csak kettő kapott immunszupresszáns kezelést. A műtét után az összes betegnél azonnali látásjavulás lépett fel, amely egyikük kivételével mindenkinél tartósan, egy éven túl is megmaradt. Nisida professzor a The Lancet című tudományos folyóiratban közölt kedvező eredmények tükrében úgy nyilatkozott, jövő márciusban klinikai kísérleti programot indítanak a kezelés hatékonyságának felmérése céljával.
Borítókép: Getty Images