Orvosai szerint a kilencéves Mila Makovec esete legalább 10 évvel lendítette előre a neurológiai betegségekre specializált gyógyszerek fejlesztését.
Nem volt gyógymód
Mila édesanyja, Julia Vitarello a kislány hároméves korában észlelte először a betegség tüneteit, majd három év alatt 100 szakembert keresett fel, de egyikük sem tudott segíteni. Vitarello később a közösségi médiához fordult és gyűjtésbe kezdett, hogy gyógymódot találjon lánya állapotára. Ennek nyomán létrejött a Mila's Miracle Foundation (Mila Csodája Alapítvány) és 3 millió dollárt sikerült összegyűjteni.
A gyógyszert a Bostoni Gyermekkórház neurogenetikusa, Timothy Yu tervezte meg, aki 2017 elején vette fel a kapcsolatot Vitarellóval, miután megismerte Mila történetét a Facebookon. A szakember talált egy kaliforniai gyógyszercéget, amely gyorsan le tudta gyártani a szert.
Az orvosok szerint az erőfeszítések ellenére a kislány állapota romlott a gyógyszerre várva, így nem jók a túlélési esélyei.